레나투스, 차세대 단일 이성질체 사이클로덱스트린 공개

Renatus, 차세대 단일 이성질체 사이클로덱스트린 공개: HPβCD를 넘어서는 새로운 혁신

Hydroxypropyl-β-cyclodextrin(HPβCD)은 제약 분야에서 가장 널리 사용되는 사이클로덱스트린으로, 오랜 기간 동안 콜레스테롤 조절 능력이 있는 물질로 알려져 왔다. 처음에는 약물의 용해도를 높이는 첨가제로 활용되었으나, 이후 세포 내에 축적된 콜레스테롤을 이동시키고 재분배하는 능력이 확인되면서 치료적 잠재력도 주목받기 시작했다. 2009년 Niemann–Pick Type C(NPC) 환자에게 처음 임상적으로 투여된 이후, HPβCD는 알츠하이머병과 동맥경화증 등 콜레스테롤 이상 조절이 중심 병인으로 작용하는 다양한 질환에서도 임상시험이 진행되었다.

그러나 HPβCD는 몇 가지 잘 알려진 한계를 안고 있다. (1) 수백만 종의 위치 이성질체로 이루어진 이질적 혼합물이라는 점, (2) kg 단위에 이르는 높은 투여 용량이 필요한 점, (3) 전신 투여 시 안전성 한계가 좁다는 점 등이 대표적이다. 특히 이질성 문제는 생산 배치 간 일관성 확보, 품질 특성 정의, 표적 결합 및 기전 규명을 위한 구조–활성 관계(SAR) 분석을 어렵게 만드는 CMC(제조·품질관리) 측면의 핵심 장애 요인으로 지적되어 왔다.

이와 같은 오랜 기술적 장애를 해결하기 위해, 차세대 콜레스테롤 조절제를 개발하는 바이오텍 기업 Renatus는 오늘 완전히 새로운 단일 이성질체 기반 사이클로덱스트린 계열에 대한 특허 출원을 완료했다고 발표했다. HPβCD와 달리, 단일 이성질체 사이클로덱스트린은 하나의 명확하고 균일한 분자로 이루어져 있어 순도, 재현성, 분자 특성 분석에서 기존에 없던 수준의 정밀한 제어가 가능하다. 또한 HPβCD 대비 최대 50배까지 향상된 콜레스테롤 용해 효능을 보여, 더 낮은 유효 용량과 개선된 안전성 확보 가능성이 제시되고 있다.

Renatus의 김희곤 대표는 다음과 같이 말했다.“이번 단일 이성질체 기술은 사이클로덱스트린의 새로운 시대를 여는 혁신으로, 기존 HPβCD가 가진 분자적 복잡성을 극복해 더욱 깨끗하고 균일한 물질을 환자에게 제공할 수 있습니다. 단일 이성질체가 가진 우수한 분자 품질뿐 아니라, 훨씬 뛰어난 콜레스테롤 용해 효능을 확인했습니다. 이러한 진전은 HPβCD를 대체할 차세대 치료 옵션으로서 단일 이성질체 사이클로덱스트린의 가능성을 크게 확장시킵니다.”

김 대표는 이어서 다음과 같이 덧붙였다.“우리는 단일 이성질체 사이클로덱스트린이 세포 내 콜레스테롤을 효과적으로 줄일 수 있다는 것을 이미 입증했습니다. 현재 이 후보물질들은 HPβCD가 치료적 가능성을 보였던 동맥경화증과 알츠하이머병에서 빠르게 개발되고 있으며, 이와 함께 암과 지방간 질환과 같이 콜레스테롤 대사 이상이 중요한 역할을 하는 다른 질환에서도 적용 가능성을 검토하고 있습니다. 궁극적으로 우리는 질환 특화 단일 이성질체 사이클로덱스트린을 통해 사이클로덱스트린 치료제 분야 자체를 재정의하고자 합니다.”

About HPβCD

Hydroxypropyl-β-cyclodextrin(HPβCD)은 2009년 NPC 환자에게 자비 치료(compassionate use)로 처음 투여된 이후, 세포 내 콜레스테롤 이동 촉진 능력을 기반으로 다양한 임상 개발이 진행되어 왔다. 이후 VTS-270(Adrabetadex) 및 Trappsol® Cyclo™를 활용한 지주막하(intrathecal) 및 정맥(intravenous) 투여 임상시험이 수행되었으며, 동맥경화증과 알츠하이머병 등 다른 콜레스테롤 관련 질환에서도 연구가 이루어졌다. 하지만 아직까지 HPβCD 기반 치료제가 규제 기관의 승인을 받은 사례는 없다.

About Renatus

Renatus는 차세대 콜레스테롤 조절제를 개발하는 바이오테크 기업으로, 콜레스테롤 대사 이상이 중심적 역할을 하는 동맥경화증, 알츠하이머병, 만성신장질환, MASH, 암 등의 질환을 대상으로 혁신적 사이클로덱스트린 치료제를 연구하고 있다. 회사는 단일 이성질체 기반의 정밀한 사이클로덱스트린 화학을 바탕으로, 기존 물질보다 더 안전하고 효과적인 치료 옵션을 제공하고자 한다. Renatus는 콜레스테롤 조절이 필요한 환자들에게 실질적인 혜택을 제공하고 사이클로덱스트린 치료제의 임상 활용 폭을 확장하는 것을 목표로 한다. 자세한 정보는 www.renatustx.com 에서 확인할 수 있다.