top of page

알츠하이머병

알츠하이머병은 치매의 가장 흔한 유형입니다. 알츠하이머병 환자는 돌이킬 수 없는 진행성 신경학적 장애를 나타내어 기억력 및 기타 인지 기능의 상실을 초래합니다. 알츠하이머병은 6번째 주요 사망 원인이며 미국에서 580만 명 이상의 사람들에게 영향을 미칩니다.

​미충족 의료수요

증상을 일시적으로 줄일 수 있는 약물이 있지만 AD를 역전시키거나 멈출 수 있는 치료법은 없습니다. 알츠하이머 병의 특징 중 하나인 아밀로이드 베타를 표적으로 하는 치료법은 모두 임상 시험에서 실패했습니다. 타우를 표적으로 하는 치료법은 초기 임상 개발 단계에 있습니다. 많은 연구들은 비정상적인 콜레스테롤 대사가 AD의 병인에 기여할 수 있음을 시사하고 있습니다. APOE4 유전자는 알츠하이머병을 일으키는 가장 강력한 유전적 위험인자이며 APOE4 유전자는 콜레스테롤 대사이상을 일으킵니다. APOE4 유전자를 지닌 사람들은 알츠하이머병을 발병할 위험이 최대 15배 증가하며, 알츠하이머병 환자 중 50% 이상이 APOE4 유전자를 보유하고 있습니다. 콜레스테롤 대사는 알츠하이머병 치료를 위한 유망하고 혁신적인 치료 표적이지만, 아직까지 이를 표적할 수 있는 치료제는 없습니다.

작용기전

AD_MOA_edited.png

뇌의 콜레스테롤 대사를 표적하는 것은 근본치료제가 될 가능성을 가지고 있습니다. 알츠하이머병 모델에서 콜레스테롤 대사 조절제가 뇌의 콜레스테롤 대사를 개선하고 신경보호 효과를 발휘할 수 있음이 입증되었습니다. HPβCD는 1상 임상 시험에서 후기 발병 알츠하이머병 환자에게 고무적인 결과를 보여주었고 2021년 12월 2상 연구를 위해 미국 FDA로부터 IND 승인을 받았습니다. 우리는 현재 레나투스가 독자개발한 콜레스테롤 대사 조절제가 뇌 콜레스테롤 대사 조절에 보다 효과적인 방법을 제공할 수 있는지 연구중에 있습니다.

참조

- Cholesterol depletion inhibits the generation of β-amyloid in hippocampal neurons (PNAS, 1998)

- Neuroprotection by cyclodextrin in cell and mouse models of Alzheimer disease (Journal of Experimental Medicine, 2012)

- Cyclodextrin has conflicting actions on autophagy flux in vivo in brains of normal and Alzheimer model mice (Human Molecular Genetics, 2017)

bottom of page